美科學家欲研發鼻噴劑 以基因療法抗 COVID-19



美國賓夕法尼亞大學雷傑納隆藥廠(Regeneron)科學家正在研究能否利用基因治療技術,研發一款可預防2019冠狀病毒疾病(COVID-19)的鼻用噴劑。


這項概念是利用弱化的病毒作為載體,將遺傳指令送入鼻子和喉嚨細胞,以產生強大抗體,阻止新型冠狀病毒(SARS-CoV-2)入侵人體。


主導研究的賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)和醫學教授威爾森(James Wilson)指出:「這種方法的優點是,不需健全的免疫系統即可發揮作用。」


法新社報導,相關技術目前正在進行動物試驗,威爾森認為,如果成功,單次劑量的鼻噴劑能為人們提供約6個月保護力,與可望很快獲得批准的疫苗相得益彰。


威爾森是基因治療的先驅,基因治療是將遺傳密碼導入患者細胞,以糾正缺陷和治療疾病。

他的研究團隊發現,腺相關病毒(Adeno-Associated Virus, AAV)組病毒能感染人類和其他靈長類動物,但不會引起症狀或疾病,可將健康的DNA送入細胞中。


瑞士製藥公司諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma去年獲得批准上市,成為全球第一種治療脊髓肌肉萎縮症(SMA)的藥物,科學家如今正在研究更多可能應用的領域。


美國政府今年2月聯繫威爾森,詢問他和他的實驗室是否可能利用這種技術來對抗COVID-19,一直到雷傑納隆藥廠研發出兩種針對冠狀病毒的實驗室製造抗體後,相關研究才露出一線曙光。


雷傑納隆藥廠製造出來的抗體與病原體表面蛋白結合後,阻止病原體入侵人體細胞,讓威爾森的團隊可繼續從事相關研究。


雷傑納隆藥廠的抗體正在進行臨床試驗,但已獲得緊急使用授權,可用來治療屬重症高風險族群的輕度或中度COVID-19患者,最受人矚目的案例,便是美國總統川普確診後,接受雷傑納隆藥廠的實驗性抗體雞尾酒療法。


研究人員希望這款鼻噴劑將藥劑送入鼻孔後,進入鼻上皮細胞,影響其蛋白質製造機制進而產生抗體。


一般來說,只有免疫細胞會製造抗體,這種技術讓新的點子成為一種創新療法。

由於冠狀病毒會從鼻道進入肺部,鼻噴劑可預防病毒入侵造成的感染。


此外,腺相關病毒組病毒僅會引發輕微免疫反應,副作用可能較領跑的疫苗小;疫苗的運作機制是透過訓練免疫系統識別病毒的關鍵蛋白來發揮作用。


賓夕法尼亞大學和雷傑納隆藥廠希望能在明年1月前完成動物研究,接著向美國食品暨藥物管理局(FDA)提出申請,以展開人體試驗。

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